What Is Ss 31?
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Descripción General SS-31 (elamipretide) es un tetrapéptido sintético, aromático-catiónico perteneciente a la familia Szeto-Schiller (SS) de péptidos dirigidos a la mitocondria. Su secuencia — D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂ — alterna residuos catiónicos (D-Arg, Lys) con residuos aromáticos (Dmt, Phe), un pat...
Descripción General
SS-31 (elamipretide) es un tetrapéptido sintético, aromático-catiónico perteneciente a la familia Szeto-Schiller (SS) de péptidos dirigidos a la mitocondria. Su secuencia — D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂ — alterna residuos catiónicos (D-Arg, Lys) con residuos aromáticos (Dmt, Phe), un patrón arquitectónico que confiere unión selectiva y de alta afinidad a la cardiolipina (CL) en la membrana mitocondrial interna (IMM).[1][2]
Descubrimiento: SS-31 fue identificado de manera fortuita por la Dra. Hazel Szeto (Weill Cornell Medical College) y el Dr. Peter Schiller (IRCM de Montreal) durante investigaciones sobre agonistas de receptores opioides. Se derivó de SS-02 ([Dmt¹]DALDA), un análogo peptídico opioide sintético, pero fue diseñado para eliminar completamente la actividad del receptor opioide mientras se conservaba el motivo aromático-catiónico necesario para la focalización mitocondrial.[1]
Características distintivas clave: (1) Se concentra 5.000 veces en la IMM mediante unión a cardiolipina; (2) La captación es independiente del potencial de membrana (a diferencia de MitoQ, que requiere un gradiente electroquímico intacto); (3) No tiene efecto sobre mitocondrias sanas — mejora la bioenergética solo en mitocondrias envejecidas/disfuncionales; (4) Pequeño, hidrosoluble, cruza la barrera hematoencefálica.[2][4]
Hito regulatorio: El 19 de septiembre de 2025, la FDA otorgó Aprobación Acelerada a Forzinity™ (elamipretide) para el síndrome de Barth — un trastorno genético raro causado por mutaciones del gen TAFAZZIN que conducen a deficiencia de cardiolipina. Esto convirtió a SS-31 en el primer fármaco autorizado por la FDA específicamente para el síndrome de Barth, y uno de los primeros fármacos dirigidos a la mitocondria en recibir aprobación de la FDA para cualquier indicación.[3]
Comparado con MOTS-c — otro compuesto de investigación dirigido a la mitocondria — SS-31 actúa aguas arriba, a nivel de la cardiolipina y la cadena de transporte de electrones en sí, en lugar de mediante regulación génica nuclear.[1]
Referencias
- Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. British Journal of Pharmacology. 2014;171(8):2029-2050.
- Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. The Mitochondrial-Targeted Compound SS-31 Re-Energizes Ischemic Mitochondria by Interacting with Cardiolipin. JASN. 2013;24(8):1250-1261.
- FDA Press Announcement. FDA approves first treatment for rare genetic heart muscle disease. September 19, 2025.
- Campbell MD, et al. Improving mitochondrial function with SS-31 reverses age-related redox stress and improves exercise tolerance in aged mice. Free Radical Biology and Medicine. 2019;134:268-281.
- Sabbah HN. Elamipretide (SS-31) improves mitochondrial function. Expert Opinion on Investigational Drugs. 2021;30(12):1227-1244.
- Sabbah HN, et al. Chronic therapy with elamipretide improves LV and mitochondrial function in dogs with advanced HF. Circ Heart Fail. 2016;9(2):e002206.
- Sabbah HN, et al. Elamipretide and NF-κB/NLRP3 inflammasome inhibition. Biomedicine & Pharmacotherapy. 2025;183:118056.
- Zhao W, et al. Elamipretide improves mitochondrial dysfunction, synaptic integrity, and cognition in AD model. Sci Rep. 2019;9(1):13137.
- Thompson WR, et al. Phase 2/3 RCT of elamipretide in Barth syndrome. Genetics in Medicine. 2024;101138.
- Karaa A, et al. Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with PMM. Neurology. 2018;90(14):e1212-e1221.
- Birk AV, et al. Targeting mitochondrial cardiolipin and cytochrome c/cardiolipin complex. Br J Pharmacol. 2014;171(8):2017-2028.
- Cousins D, et al. Phase 2 study of elamipretide in AMD (ReCLAIM-2). Ophthalmology Retina. 2023.
- Saad A, et al. Phase 2a clinical trial of elamipretide during stent revascularization in ARAS. Circ Cardiovasc Interv. 2017;10(9):e005130.
- Dai DF, et al. Global proteomics of pressure-overload HF and attenuation by mitochondrial peptides. Circ Heart Fail. 2013;6(5):1067-1076.
- Chiao YA, et al. Late-life restoration of mitochondrial function reverses cardiac dysfunction in old mice. eLife. 2020;9:e55513.
- Lincoff AM, et al. Elamipretide and post-cardiac arrest outcomes (EMBRACE STEMI). Am Heart J. 2014;168(2):222-228.
- FDA Integrated Review NDA 215244 — Forzinity (elamipretide) Approval Package. 2025.
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